广东潮州Ataluren口服混悬液颗粒试药员误工费11112元

1、试验目的
本 研 究 的 目 标 在 于 评 估 长 期 Ataluren 10 mg/kg 、10 mg/kg 和 20 mg/kg 给 药 在 完 成 III 期 研 究 (PTC124-GD-041-DMD )后 希 望 继 续 接 受 治 疗 的 nmDMD 受 试 者 中的 安 全 性 、 疗 效 和 耐 受 性 。将 根 据 所 有 不 良 事 件 (AE)、 实 验 室 检 查 异 常 、 生 命 体 征 、 心 电 图 (ECG)、 超 声 心 动 图 和 体 格 检 查 结 果 的 类 型 、 频 率 、 严 重 程 度 、 时 间 以 及 与 Ataluren 的 关 系 来 描 述 Ataluren 的 安 全 性 特 征 。Ataluren 的 疗 效 将 根 据 上 肢 功 能 (PUL)、DMD 上 肢 患 者 报 告 结 局 指 标 (PROM)、 肺 量 测 定 、 行 走 能 力 丧 失 (LoA)和 6 分 钟 步 行 试 验 (6MWT)较 基 线 的 变 化 来 评 估 。

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

3、入选标准

1	有 已 签 名 并注 明日 期的 知情 同 意书/赞 同文 件证 据表明 ， 已 将 试验 的所 有相 关方 面 告知 受试 者 （ 和/或 其父 母/法定 监护人 ） 。
2	被 诊 断为 nmDMD， 完成了 研 究 PTC124-GD-041-DMD 并 表示 有兴 趣继 续接受 Ataluren 的 受 试 者 。
3	在 Ataluren 给 药期 间以 及 30 天 随访 期性 活跃 、愿 意禁 欲 或采 用 屏 障或 医学 避孕 方 法的 受试 者 。
4	愿 意 并 能 够 遵 守 计 划 访 视 、 给 药 计 划 、 研 究 程 序 、 实 验 室 检 查 和 研 究 限 制 条 件 。

4、排除标准

1	研 究 治 疗 开 始 前 1 个 月 内 接 受 过 Ataluren 以 外 的 任 何 试 验 药 物 。
2	资 格 参 加 另 一 项 正 在 积 极 入 组 研 究 参 与 者 的 Ataluren 临 床 试 验 。
3	已 知 对 Ataluren 的 任 何 成 分 或 辅 料 （ 精 制 聚 葡 萄 糖 、 聚 乙 二 醇 3350 、 泊 咯 沙 姆 407 、 甘 露 醇 25C 、 交 联 聚 维 酮 XL10 、 羟 乙 基 纤 维 素 、 二 氧 化 硅 胶 体 、 硬 脂 酸 镁 ） 有 超 敏 反 应 。
4	正 在 接 受 静 脉 内 氨 基 糖 苷 类 药 物 或 静 脉 内 万 古 霉 素 治 疗 。
5	研 究 者 认 为 可 能 对 受 试 者 的 安 全 性 有 不 良 影 响 ， 或 使 受 试 者 不 太 可 能 完 成 随 访 的 持 续 不 受 控 内 科/ 外 科 病 症 、 心 电 图 (ECG)结 果 或 实 验 室 检 查 异 常 。