广东汕尾PXT3003临床试验招募补偿7752元

1、试验目的
主要研究目的： 通过总体神经功能限制量表（ONLS）评估PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症（CMT1A）15个月的有效性。 次要研究目的： 通过功能学检测、电生理参数和生活质量参数评估PXT3003的有效性；评估PXT3003的安全性。

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

3、入选标准

1	男性或女性，年龄16~65周岁（包含边界值）
2	经基因检测确诊的CMT1A（染色体17p11.2上的PMP22重复）
3	2< CMTNS-V2评分≤18
4	至少为足背屈肌无力（临床评估）
5	尺神经运动神经传导速度>15 m/s
6	自愿参加临床试验，签署知情同意书，且能够理解和遵守研究程序

4、排除标准

1	已知对（RS）-巴氯酚、盐酸纳曲酮、D-山梨醇或PXT3003辅料中任何成份过敏，或有其他严重的过敏史
2	对巴氯酚、纳曲酮或山梨醇存在禁忌症，如卟啉症
3	存在任何其他能引起外周神经病变的病因，如糖尿病（包括糖尿病史及糖化血红蛋白>6.5%）
4	患有影响研究治疗评价的其他神经系统疾病的受试者
5	ONLS评分为0的受试者
6	近1年内发生过可能会对参与本研究的受试者造成危害的，具有临床意义的不稳定内科疾病史（不稳定性心绞痛、肿瘤、血液疾病、肝炎或肝功能衰竭、肾功能衰竭等）
7	在随机分组前六个月内进行过四肢手术，或在临床试验完成前计划进行四肢手术的受试者
8	（8） 肝功能或肾功能不全： a. TBIL>1.5×ULN，ALT>3×ULN，AST>3×ULN； b. Cr>1.5×ULN
9	梅毒抗体、HIV抗体阳性的受试者
10	胸片或B超提示肿瘤的受试者
11	近3个月有酒精依赖史
12	妊娠或哺乳期的女性，或在试验期间不能使用适当避孕措施的受试者
13	入组前4周使用伴随治疗的受试者，包括但不限于巴氯酚、纳曲酮、山梨醇、阿片类药物、维生素C、左旋甲状腺素和潜在的神经毒性药物（如胺碘酮、氯喹）
14	无法完成研究随访的受试者
15	近30天内参与另一项研究药物试验且使用试验用药品的受试者
16	来自同一个家庭且生活在同一住所中的不同受试者，只能纳入其中一名受试者，以避免治疗混淆，影响盲态治疗，影响对研究结果的解释
17	研究者认为受试者依从性差，或存在其他不宜参加本临床试验的因素