广东云浮注射用伊米苷酶试药员补偿3671元

1、试验目的
主要目的： 评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的血液学表现的疗效 评估说明书中最大剂量的伊米苷酶（60 U/kg，每两周一次IV）在中国患者中的安全性特征 次要目的 评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的内脏表现的疗效 评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的骨病的疗效 评估伊米苷酶治疗对诊断为III型戈谢病的中国患者的生活质量的影响 进行全面的神经系统检查并将结果记录在患者的医疗记录中。但是，该评估结果不是本研究的疗效终点

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

3、入选标准

1	能够提供已签署的知情同意
2	受试者被诊断为III型GD
3	受试者有神经系统表现
4	受试者年龄大于2岁
5	筛选时受试者的脾脏和/或肝脏体积＞ULN

4、排除标准

1	主要先天性异常
2	与戈谢病无关的具有临床意义的并发性器质性疾病，这意味着这种疾病或病症可能对主要终点的参数产生影响（比如，血红蛋白和血小板水平，肝脾增大和骨痛）
3	既往接受过ERT治疗
4	身体状况无法耐受定期治疗或随访访视
5	妊娠或哺乳期女性
6	受试者在3个月内正在参与或已经参与采用任何试验疗法的另一项临床研究
7	受试者被确诊出与戈谢病无关的中枢神经系统疾病，或受试者的MRI结果表明中枢神经系统存在占位性病变
8	在研究中首次接受思而赞®前，受试者被确诊出需要治疗的血红蛋白病、铁缺乏症、维生素B12缺乏症或叶酸缺乏症，尚未开始接受治疗，或已经开始接受治疗但病情尚未保持稳定至少6个月
9	研究者认为受试者不适合参加研究，无论原因为何，包括医学或临床状况，或受试者可能存在不依从研究程序的风险
10	研究实施／过程中可能引起伦理考虑的任何特定情况
11	对任何研究干预药物或其组分过敏，或根据研究者意见，考虑受试者对其他药物过敏，或患有其他过敏性疾病，构成参与本研究的禁忌条件