西藏自治区 林芝地区Elosulfase alfa注射用浓溶液临床试验补贴11431元

1、试验目的
表征在真实世界环境中观察到的MPS IVA患者使用唯铭赞治疗的安全性；表征唯铭赞在MPS IVA患者中的有效性，特别是在真实世界环境中观察到的对耐力，呼吸功能的影响。

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

3、入选标准

1	被诊断为MPS IVA
2	愿意或已经按照处方和说明服用唯铭赞（elosulfase alfa）
3	愿意并能够提供书面的、经签署的知情同意书，或者，对于18岁以下的患者，在解释研究性质之后以及从患者记录中采集任何信息之前，提供由法定签署的书面接受书（如果需要）和书面知情同意书

4、排除标准

1	计划参与或目前正在参与一项唯铭赞（elosulfase alfa）临床试验
2	正在接受任何研究药物/医疗器械或计划在参与本研究时接受任何研究药物/医疗器械