山东青岛PXT3003招聘试药员补偿18290元
试药状态 | 进行中(招募中) |
适应症 | 1A型腓骨肌萎缩症(CMT1A) |
试验分期 | III期 |
年龄 | 16岁(最小年龄)至65岁(最大年龄) |
性别 | 男+女 |
健康受试者 | 无 |
目标入组人数 | 目标入组人数 国内:176;已入组人数国内:3;实际入组总人数国内:登记人暂未填写该信息; |
补贴 | 18290元 |
1、试验目的
主要研究目的: 通过总体神经功能限制量表(ONLS)评估PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症(CMT1A)15个月的有效性。 次要研究目的: 通过功能学检测、电生理参数和生活质量参数评估PXT3003的有效性;评估PXT3003的安全性。
2、试验设计
3、入选标准
4、排除标准
主要研究目的: 通过总体神经功能限制量表(ONLS)评估PXT3003治疗1A型腓骨肌萎缩症(CMT1A)15个月的有效性。 次要研究目的: 通过功能学检测、电生理参数和生活质量参数评估PXT3003的有效性;评估PXT3003的安全性。
2、试验设计
试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 平行分组 |
---|---|---|---|---|---|
随机化 | 随机化 | 盲法 | 双盲 | 试验范围 | 国内试验 |
3、入选标准
1 | 男性或女性,年龄16~65周岁(包含边界值) |
2 | 经基因检测确诊的CMT1A(染色体17p11.2上的PMP22重复) |
3 | 2< CMTNS-V2评分≤18 |
4 | 至少为足背屈肌无力(临床评估) |
5 | 尺神经运动神经传导速度>15 m/s |
6 | 自愿参加临床试验,签署知情同意书,且能够理解和遵守研究程序 |
4、排除标准
1 | 已知对(RS)-巴氯酚、盐酸纳曲酮、D-山梨醇或PXT3003辅料中任何成份过敏,或有其他严重的过敏史 |
2 | 对巴氯酚、纳曲酮或山梨醇存在禁忌症,如卟啉症 |
3 | 存在任何其他能引起外周神经病变的病因,如糖尿病(包括糖尿病史及糖化血红蛋白>6.5%) |
4 | 患有影响研究治疗评价的其他神经系统疾病的受试者 |
5 | ONLS评分为0的受试者 |
6 | 近1年内发生过可能会对参与本研究的受试者造成危害的,具有临床意义的不稳定内科疾病史(不稳定性心绞痛、肿瘤、血液疾病、肝炎或肝功能衰竭、肾功能衰竭等) |
7 | 在随机分组前六个月内进行过四肢手术,或在临床试验完成前计划进行四肢手术的受试者 |
8 | (8) 肝功能或肾功能不全: a. TBIL>1.5×ULN,ALT>3×ULN,AST>3×ULN; b. Cr>1.5×ULN |
9 | 梅毒抗体、HIV抗体阳性的受试者 |
10 | 胸片或B超提示肿瘤的受试者 |
11 | 近3个月有酒精依赖史 |
12 | 妊娠或哺乳期的女性,或在试验期间不能使用适当避孕措施的受试者 |
13 | 入组前4周使用伴随治疗的受试者,包括但不限于巴氯酚、纳曲酮、山梨醇、阿片类药物、维生素C、左旋甲状腺素和潜在的神经毒性药物(如胺碘酮、氯喹) |
14 | 无法完成研究随访的受试者 |
15 | 近30天内参与另一项研究药物试验且使用试验用药品的受试者 |
16 | 来自同一个家庭且生活在同一住所中的不同受试者,只能纳入其中一名受试者,以避免治疗混淆,影响盲态治疗,影响对研究结果的解释 |
17 | 研究者认为受试者依从性差,或存在其他不宜参加本临床试验的因素 |
序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家 | 省(州) | 城市 |
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1 | 北京大学第三医院 | 樊东升 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
2 | 中南大学湘雅三医院 | 张如旭 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
3 | 山东大学齐鲁医院(青岛院区) | 焉传祝 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
4 | 山东大学齐鲁医院(济南院区) | 刘艺鸣 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
5 | 福建医科大学附属第一医院 | 王柠 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
6 | 浙江大学附属第二医院 | 吴志英 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
7 | 首都医科大学宣武医院 | 笪宇威 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
8 | 南京大学医学院附属鼓楼医院 | 徐运 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
9 | 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 刘军 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
10 | 吉林大学第一医院 | 孙欣 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
11 | 中国医科大学第一附属医院 | 何志义 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
12 | 南方医科大学南方医院 | 蒋海山 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
13 | 哈尔滨医科大学附属第一医院 | 李国忠 | 中国 | 黑龙江省 | 哈尔滨市 |
14 | 郑州大学第一附属医院 | 许予明 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
15 | 西安交通大学第一附属医院 | 党静霞 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
16 | 河北医科大学第二医院 | 刘亚玲 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
17 | 东南大学附属中大医院 | 袁宝玉 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
18 | 河南省人民医院 | 马明明 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
19 | 安徽医科大学第一附属医院 | 汪凯 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
20 | 南昌医科大学第二附属医院 | 涂江龙 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
21 | 湖北省人民医院 | 卢祖能 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
22 | 内蒙古自治区人民医院 | 朱润秀 | 中国 | 内蒙古自治区 | 呼和浩特市 |
23 | 贵州医科大学附属医院 | 吴珊 | 中国 | 贵州省 | 贵阳市 |
24 | 苏州大学第一附属医院 | 方琪 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
25 | 中山大学附属第一医院 | 姚晓黎 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
1 | 中南大学湘雅三医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2021-05-19 |
2 | 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 修改后同意 | 2021-05-24 |
3 | 中南大学湘雅三医院伦理委员会 | 同意 | 2021-06-07 |
4 | 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 同意 | 2021-06-28 |