新疆维吾尔自治区 阿克苏地区注射用拉罗尼酶浓溶液试药招聘补贴1

1、试验目的
主要目的：评价艾而赞在中国MPS I受试者中的安全性和耐受性；评价艾而赞在中国MPS I受试者中治疗26周后对于尿糖胺聚糖（uGAG）的疗效。次要目的：评价在中国MPS I受试者中对于uGAG水平的作用；评价中国MPS I受试者接受艾而赞治疗后的肝脏体积（肝肿大）情况。

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

3、入选标准

1	中国受试者通过可测量的 MPS I临床体征和症状以及成纤维细胞或白细胞 IDUA 活性 < 正常值的10% 证实了 MPS I 诊断。
2	受试者必须能够独立站立并在6分钟内步行至少5米。
3	如果女性参与者没有怀孕或哺乳，并且至少符合以下条件之一，则她有资格参加： 不是有生育潜力的女人（WOCBP） 或者 是 WOCBP 并同意在干预期间使用可接受的避孕方法，至少在最后一剂研究干预后 7 天内。 WOCBP 必须在第一剂研究干预之前的筛选期内具有阴性的高敏妊娠试验（当地法规要求的尿液或血清）。 如果尿检不能确认为阴性（例如，结果不明确），则需要进行血清妊娠试验。 在这种情况下，如果血清妊娠结果为阳性，受试者必须被排除。 避孕/屏障方法不适用于男性受试者。

4、排除标准

1	既往接受过气管切开术或骨髓移植或造血干细胞移植。
2	有计划在入组后半年内接受骨髓移植或造血干细胞移植。
3	在研究入组前 30 天内接受过 Aldurazyme 以外的研究药物或设备治疗。
4	既往接受过研究性基因治疗。