新疆维吾尔自治区 喀什地区布罗索尤单抗注射液临床试验招聘补偿金

1、试验目的
研究KRN 23治疗对中国成年XLH患者血磷水平的药效学影响。

2、试验设计

试验分类	其他     其他说明:有效性、药效学和安全性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

3、入选标准

1	中国男性或女性患者，在签署ICF时年龄为18至65岁（含）
2	筛选时XLH的诊断得到成人XLH的典型临床特征（如身材矮小或弓形腿）和以下至少任何一种结果的支持： ①在患者或有相应X-连锁遗传的直系家属中证实有PHEX突变（本研究之前，并有病史记录） ②筛选时Kainos检测试剂盒测得的血清iFGF23水平≥30 pg/ mL
3	筛选时生化结果符合过夜禁食（≥8h）后XLH患者的检查结果： ①血清磷< 2.5 mg/dL（0.81 mmol/L）。血清磷水平可在停止治疗后至少 7 天复查（仅一次）（如适用）。 ②TmP/GFR <2.5 mg/dL
4	存在由XLH/骨软化症引起的骨痛，定义为筛选时BPI最疼痛问题评分≥4
5	服用慢性疼痛止痛药物（包括麻醉止痛药物/阿片类药物）的患者必须在签署ICF前至少21天接受稳定的方案，并愿意在整个研究期间按相同的稳定剂量和方案维持用药。剂量不能超过口服吗啡60 mg/天等效量。
6	能够接受传统治疗（口服磷酸盐和维生素D处方药[或代谢物/类似物]）
7	在解释研究性质之后以及在开始任何研究相关程序之前提供知情同意书
8	受试者愿意提供以前的医疗记录，以收集生化及影像学数据和疾病史
9	筛选时妊娠试验结果为阴性，而且研究期间愿意进行额外妊娠试验（仅有生育能力的女性患者）
10	参与研究期间（育龄期性活跃患者）以及研究药物末次给药后12周愿意使用有效的避孕措施。非育龄期女性定义为永久性不孕（即：因为子宫切除术或双侧卵巢切除术）或绝经后（定义为月经停止后至少12个月，无替代医学原因）。通过筛选血清促卵泡激素水平>40 mIU/mL确定女性患者的绝经后状态。
11	愿意并能够完成研究的所有方面，遵守研究访视时间表以及遵从评估（根据研究者判断）
12	在第-14周之前已填写7天患者日志中的条目，填写天数≥4天

4、排除标准

1	在筛选前14天内使用维生素D处方药、其代谢物或类似物和口服磷酸盐治疗XLH
2	在第-14周之前14天内使用氢氧化铝抗酸剂、乙酰唑胺、噻嗪类利尿剂和/或全身性糖皮质激素
3	筛选时校正血钙水平≥10.8mg/ dL（2.7mmol / L）
4	筛选时血浆iPTH≥正常上限的2.5倍
5	未控制的糖尿病，定义为筛选时HbA1c>7.5%
6	在签署ICF前60天内使用药物抑制PTH（例如，Sensipar、西那卡塞、拟钙剂）
7	在签署ICF前2年内使用口服双膦酸盐
8	在临床试验期内计划或推荐行骨科手术
9	签署ICF前6个月内创伤性骨折或骨科手术史
10	在签署ICF前90天内使用KRN23或任何其他治疗性单抗
11	签署ICF前30天内使用过任何试验用药物或试验用医疗器械，或在完成所有计划研究评估前需要任何试验用药物
12	在筛选时或第-14周处于妊娠或哺乳状态，或计划在研究期间的任何时间怀孕（患者或伴侣）
13	整个研究期间不能或不愿停用禁用的药物
14	对任何单抗或KRN23辅料存在任何过敏或有过敏史，依据研究者或助理研究者的判断，将使受试者的不良反应风险增加
15	筛选时检测到人类免疫缺陷病毒抗体、乙型肝炎表面抗原和/或丙型肝炎病毒抗体阳性或具有阳性既往史
16	复发性感染或易遭受感染或已知免疫缺陷的病史
17	恶性肿瘤（除了基底细胞癌）
18	会干扰研究参与或影响安全性的并发疾病或病症
19	研究者或助理研究者认为，存在任何病症或有任何病史使患者具有治疗依从性不良或不完成研究的高风险