湖北十堰布罗索尤单抗注射液招募补偿金8190元

1、试验目的
研究KRN 23治疗对中国儿童XLH患者血磷水平的影响。

2、试验设计

试验分类	其他     其他说明:有效性、药效学和安全性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

3、入选标准

1	中国男性或女性患者，在签署ICF时年龄为1至≤12岁，有佝偻病的影像学证据
2	XLH的诊断有下列其中任一一项的支持： ①证实患者或存在近似X-连锁遗传（本研究之前，并有病史记录）的直系亲属存在X染色体内肽酶同源性磷酸盐调节基因（PHEX）突变（历史记录或筛选） ②筛选时，Kainos测定的血清全段FGF23水平≥ 30 pg/ mL
3	能够接受传统治疗（口服磷酸盐和维生素D处方药）
4	与XLH相关的生化发现：血清磷< 3.0 mg/dL（0.97 mmol/L）。如适用，可在停止治疗之后至少7天重新进行血磷检测（仅一次）（参见第3.1节）。
5	年龄校正的血清肌酐在经年龄校正的正常范围内（根据在筛选时收集的过夜空腹值[最少4小时]）
6	筛选时，血清25(OH)D水平高于或等于正常下限（≥ 16 ng/ mL）。如果25(OH)D水平低于正常范围，则需要补充25(OH)D。假设患者符合所有其他资格要求，患者可在最少7天的治疗后重新检测血清25(OH)D
7	愿意提供以往的病历，以便研究者收集历史生长情况和影像学数据以及疾病史
8	在解释了研究的性质之后，以及在任何与研究有关的程序开始之前，书面或口头同意书（视患者和地区而定）由法定监护人签署书面知情同意书
9	愿意并能够完成研究的所有方面，遵守研究访视时间表以及遵从评估（研究者或助理研究者认为）
10	达到初潮的女性患者必须在筛选时进行妊娠试验结果为阴性，并在研究期间接受额外的妊娠试验。如果性活跃，男性和女性受试者必须愿意在研究期间以及IP末次给药后12周内使用高效的避孕方法

4、排除标准

1	筛选时人类免疫缺陷病毒抗体、乙型肝炎表面抗原和/或丙型肝炎病毒抗体阳性
2	体格检查Tanner 4级或以上
3	基于国家特定标准身高的百分比>50%
4	第-14周之前7天内使用维生素D处方药、其代谢物或类似物、用于XLH治疗的口服磷、氢氧化铝抗酸剂、乙酰唑胺、噻嗪类利尿剂和/或全身性糖皮质激素
5	正在使用或之前使用亮丙瑞林、曲普瑞林、戈舍瑞林或其他已知延缓青春期的药物
6	在签署ICF前12个月内使用生长激素疗法
7	未控制的糖尿病，定义为筛选时糖化血红蛋白> 8.5%
8	基于以下量表，根据肾脏超声评估4级肾钙质沉积的存在： 0 = 正常 1 = 肾髓质椎体周围模糊的高回声边缘 2 = 更强的回声边缘伴模糊填充整个椎体的回声 3 = 整个椎体遍布一致的强回声 4 = 结石形成：在椎体尖端的回声的孤立性病灶
9	在研究的前40周内，计划或推荐进行整形外科手术（植入或摘除），包括吻合钉、8片或截骨术
10	低血钙症或高血钙症，定义为血清钙水平超出年龄校正的正常范围（基于在筛选时收集的过夜空腹值[最少4小时]）
11	甲状旁腺功能亢进的证据（甲状旁腺激素[PTH]水平2.5×ULN）
12	在签署ICF前2个月内使用药物抑制PTH（例如，Sensipar、西那卡塞、拟钙剂）
13	研究者认为，存在任何病症或有任何病史使受试者具有治疗依从性不良或不完成研究的高风险
14	会干扰研究参与或影响安全性的并发疾病或病症
15	复发性感染或易遭受感染或已知免疫缺陷的病史
16	在签署ICF前90天内使用治疗性单克隆抗体（mAb）或对任何单抗的过敏或过敏性反应史
17	对KRN23辅料有相关的超敏反应或病史，根据研究者或助理研究者的判断，使患者的不良反应风险增加
18	签署ICF前30天内使用过任何试验用药物或试验用医疗器械，或在完成所有计划研究评估前需要任何试验用药物
19	除上述原因以外，研究者或助理研究者认为不符合本项研究要求的其他患者