河北石家庄注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白FRSW107招募受试者补偿

1、试验目的
主要目的：评价注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白在血友病A受试者中进行按需和预防治疗的有效性。 次要目的：评价注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白用于血友病A受试者的止血效果、预防出血效果、生存质量及安全性。

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

3、入选标准

1	12岁≤年龄<60岁，男性；
2	临床确诊为重型血友病A患者（筛选期FVIII水平<1 %），既往医疗记录证实接受过凝血因子VIII治疗（EDs≥150）；
3	试验前2年内或筛选期凝血因子VIII抑制物阴性（<0.6 BU/ml），家族无抑制物史；
4	非免疫缺陷，具有一定的免疫能力（CD4应>200/μl）；
5	筛选期血小板计数>100,000个细胞/μL；
6	筛选期凝血酶原时间正常或INR<1.3；
7	既往或筛选期vWF抗原检查结果正常；
8	筛选期狼疮抗凝物阴性；
9	有至少6个月的出血事件详细记录（受试者6个月内自发性出血≥3次方可进入按需治疗组）；
10	受试者及其监护人充分了解本研究，并能够与研究者进行良好的沟通并能够依照方案规定完成试验。

4、排除标准

1	对供试品任何辅料（包括鼠类或仓鼠蛋白）过敏者；
2	既往存在FVIII或IgG2注射治疗后超敏反应或过敏反应；
3	除血友病A外还存在其他凝血功能障碍的患者；
4	患有严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级以上者；
5	具有临床意义的其他系统疾病，酗酒、吸毒、精神异常及智力障碍者；
6	肝功能异常（ALT、AST超过正常值上限2倍，血清胆红素超过正常值上限3倍）或肾功能异常（BUN超过正常值上限2倍，Cr>176.8 μmol/L）者；
7	筛选前7天内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗或临床试验期间需要使用抗凝或抗血小板药物治疗的患者；
8	筛选前4周内接受外科大手术及接受过血液或血液成份输注者，或计划在研究期间接受手术者；
9	筛选前1个月内参加过其他临床试验者；
10	乙型肝炎病毒表面抗原、抗人类免疫缺陷病毒抗体、抗梅毒螺旋体特异性抗体和丙型肝炎病毒抗原检查有一项或一项以上有临床意义者；
11	患有其他严重的疾病，研究者认为受试者不能从中受益的；
12	其它研究者判定不适宜参加的受试者。