广东梅州Pamrevlumab临床招募补偿金9451元

试药状态 进行中(尚未招募)
适应症 杜氏肌营养不良症卧床患者
试验分期 III期
年龄 12岁(最小年龄)至120岁(最大年龄)
性别
健康受试者
目标入组人数 目标入组人数 国内:15;国际:90;已入组人数国内:登记人暂未填写该信息;国际:登记人暂未填写该信息;实际入组总人数国内:登记人暂未填写该信息;国际:登记人暂未填写该信息;
补贴 9451元
1、试验目的
评价pamrevlumab相比安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良受试者(卧床、年龄12岁及以上)的有效性和安全性。

2、试验设计
试验分类 安全性和有效性 试验分期 III期 设计类型 平行分组
随机化 随机化 盲法 双盲 试验范围 国际多中心试验


3、入选标准
1 年龄至少为12岁的男性,筛选开始时卧床
2 根据地区/国家和/或IRB/IEC的要求,患者和/或法定监护人提供书面知情同意书
3 如果您是男性且伴侣具有生育能力,则您必须在研究期间和研究药物末次给药后3个月内采取避孕措施
4 病史包括DMD诊断和使用经验证的基因检测确认的Duchenne突变
5 臂部和肩部Brooke评分≤5
6 上肢(肱二头肌)和心肌能够进行MRI检查
7 能够进行肺量测定
8 FVC占预计值百分比平均值(筛选和第0天)在45-85%(含)之间
9 筛选时或随机分组(第0天)前3个月内通过心脏MRI确定的左心室射血分数≥50%
10 既往诊断为心肌病,受试者在筛选前必须接受针对心肌病/心力衰竭的稳定剂量方案(例如,血管紧张素转换酶抑制剂、醛固酮受体阻滞剂、血管紧张素受体阻滞剂和β受体阻滞剂)至少1个月
11 筛选前接受稳定剂量的全身性皮质类固醇治疗至少6个月,剂量未发生实质性变化至少3个月(针对体重变化进行的剂量调整除外)。皮质类固醇剂量应符合DMD护理注意事项工作组的建议(例如,泼尼松或泼尼松龙0.75 mg/kg/天或deflazacort 0.9 mg/kg/天)或稳定剂量。合理的预期是在研究期间剂量和给药方案不会发生明显变化。
12 接种过肺炎球菌疫苗(PPSV23)(或根据国家建议接种任何其他肺炎球菌多糖疫苗),并每年接种一次流感疫苗
13 充分的肾功能
14 充分的血液学和电解质参数
15 充分的肝功能


4、排除标准
1 既往暴露于pamrevlumab
2 BMI≥40 kg/m2或体重>117 kg
3 对人、人源化、嵌合型或鼠单克隆抗体具有过敏或速发严重过敏反应史
4 在筛选开始前30天内暴露于任何试验用药物(无论是否用于DMD),或在筛选前5个半衰期内(以时间较长者为准)使用获批的DMD治疗药物(例如,eteplirsen、ataluren),除外全身性皮质类固醇(包括deflazacort)
5 控制不佳的重度心力衰竭(NYHA III-IV级),包括以下任何一项: a. 筛选前8周内需要静脉注射利尿剂或强心剂支持 b. 筛选前8周内因心力衰竭加重或心律失常而住院治疗
6 需要抗心律失常治疗的心律失常
7 需要≥16小时的持续通气治疗
8 筛选前8周内因呼吸衰竭而住院治疗
9 控制不佳的哮喘或基础肺病,如支气管炎、支气管扩张、肺气肿、复发性肺炎,研究者认为其可能影响呼吸功能
10 研究者判定受试者不能充分参与研究和完成研究的其他任何原因,包括不能遵守研究程序和治疗,或可能混淆有效性评估和/或安全性评估的任何其他相关的病史或精神疾病。
序号 机构名称 主要研究者 国家 省(州) 城市
1 中国医学科学院北京协和医院 戴毅 中国 北京市 北京市
2 复旦大学附属儿科医院 周水珍 中国 上海市 上海市
3 四川大学华西第二医院/四川大学华西妇产儿童医院 罗蓉&蔡晓唐 中国 四川省 成都市
4 重庆医科大学附属儿童医院 洪思琦 中国 重庆市 重庆市
5 中山大学附属第一医院 陈子怡 中国 广东省 广州市
1 中国医学科学院北京协和医院 修改后同意 2021-07-02
2 中国医学科学院北京协和医院 同意 2021-07-26