湖北武汉Fitusiran注射液临床试验招聘补贴6657元

1、试验目的
主要目的：确定fitusiran的长期安全性和耐受性特征。次要目的：1.通过评估以下指标的频率，确定fitusiran的长期疗效特征：出血,自发出血,靶关节出血；2.确定fitusiran对 ≥17 岁参加者的健康相关生活质量指标的影响特征。

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

3、入选标准

1	参加者为男性，且在签署知情同意书时必须至少年满12岁（含12岁）。
2	有重度 A 型或 B 型血友病 -既往完成了一项3期fitusiran临床试验的参加者或者 -新参加者，根据中心实验室的测定结果，或病历记录显示筛选时的FVIII <1%或FIX水平≤2%，证明有重度A型或B型血友病。
3	新参加者， - 当前使用BPA或凝血因子作为预防治疗的参加者：存在凝血因子VIII或凝血因子IX抑制性抗体的参加者在筛选前6个月内至少有2次出血需要BPA治疗；或者不存在凝血因子VIII或凝血因子IX抑制性抗体的参加者在筛选前12个月内至少有1次出血需要凝血因子治疗。 - 对于当前没有使用BPA或凝血因子预防治疗的参加者：筛选前6个月内至少有6次出血需要BPA（存在抑制物的患者）或凝血因子（不存在抑制物的患者）治疗。
4	新参加者，须符合方案存在抑制物或不存在抑制物的参加者界定。

4、排除标准

1	在筛选前 14 天内完成外科手术，或目前额外接受凝血因子浓缩剂或 BPA 输注以进行术后止血。
2	当前参加 ITI
3	目前将凝血因子浓缩剂或BPA作为定期预防使用，以预防自发性出血。
4	使用除凝血因子浓缩剂或 BPA 以外的药物治疗血友病
5	在试验性药品预期给药前后的 30 天内或 5 个半衰期内，接受除 fitusiran 以外的研究药物或器械，以较长者为准
6	目前或既往参与基因治疗试验
7	研究开始时，从未接受过 fitusiran 治疗的参加者 ALT 和/或 AST >1.5×正常值上限(ULN) 参考范围，主研究中 fitusiran 组的参加者 ALT 和/或 AST >5× ULN
8	由于监管令或法庭命令羁留在专门机构的人员；入狱服刑人员或合法进入专门机构的参加者
9	存在阻止参加者进入研究的具体国家法规（国家特定的要求）
10	根据研究者的判断，参加者不适合参加，无论是什么原因，包括病症或临床状况，或者参加者有可能不依从研究程序
11	隶属于申办方或研究者的参加者
12	参加者为临床研究中心的员工或与开展此研究直接相关的个人，或者此类个人的家人
13	研究执行/过程中可能引起伦理问题的任何具体情况
14	对任何研究干预、研究干预的组成部分或药物敏感，或者有在研究者看来，禁忌参加此研究的其他过敏