山西晋城Pamrevlumab受试者补偿金4807元

1、试验目的
评价Pamrevlumab与安慰剂相比，联合全身性皮质类固醇，每两周给药一次，治疗杜氏肌营养不良非卧床受试者（6岁至<12岁）的疗效和安全性。

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

3、入选标准

1	男性，筛选开始时至少6岁至<12岁
2	患者和/或法定监护人根据地区/国家和/或IRB/IEC要求提供书面知情同意书
3	病史包括DMD诊断和使用经验证的基因检测确认的Duchenne突变
4	平均（筛选和第0天）FVC占预测值百分比高于45%
5	筛选前，接受稳定剂量的全身性皮质类固醇至少6个月，剂量无实质性变化至少3个月（根据体重变化调整除外）。皮质类固醇剂量应符合DMD Care Considerations Working Group的建议（例如，泼尼松或泼尼松龙0.75 mg/kg/日或地夫可特0.9 mg/kg/日），或保持稳定剂量。合理预期在研究期间剂量和给药方案不会发生显著变化。
6	在随机分组前3个月内，能够完成2次6MWD测试，距离至少为270米但不超过450米，2次测试之间的变化≤10%。
7	筛选访视时，能够在<10秒内（无辅助/矫形器）从地面上站起（TTSTAND）。
8	能够接受下肢股外侧肌的MRI检查。
9	接种过肺炎球菌疫苗（PPSV23）（或根据国家建议接种任何其他肺炎球菌多糖疫苗），并每年接种一次流感疫苗
10	充分的肾功能
11	充分的血液学和电解质参数
12	充分的肝功能

4、排除标准

1	可能导致肌无力和/或运动功能损害的DMD以外的并发疾病
2	存在重度智力障碍（例如，重度自闭症、重度认知受损、重度行为障碍），根据研究者的判断，无法进行研究评估
3	既往使用过Pamrevlumab
4	BMI≥40 kg/m2或体重>117 kg
5	对人、人源化、嵌合或鼠单克隆抗体有过敏或速发过敏反应史
6	在筛选开始前30天内暴露于任何试验用药物（无论是否用于DMD）或接受获批的DMD治疗（例如，eteplirsen、ataluren、golodirsen）且在筛选时处于5个半衰期内，以较长者为准，全身性皮质类固醇（包括地夫可特）除外
7	需要≥16小时的持续通气治疗
8	控制不佳的哮喘或基础肺病，如支气管炎、支气管扩张、肺气肿、研究者认为可能影响呼吸功能的复发性感染性肺炎
9	筛选前8周内因呼吸衰竭住院
10	重度未控制的心力衰竭（NYHA III-IV级），包括以下任何一种情况： a. 筛选前8周内需要静脉给予利尿剂或正性肌力药物支持 b. 筛选前8周内因心力衰竭恶化或心律失常住院
11	存在需要接受抗心律失常治疗的心律失常
12	存在其他具有临床意义的心脏结构或功能异常的任何证据
13	研究者判断受试者因任何原因不能完全参与研究并完成研究，这些原因包括不能依从研究程序和治疗，或其他相关的任何医学、手术或精神疾病