吉林辽源阿糖苷酶α临床试验补偿金24013元

1、试验目的
主要目的： 本研究的主要目的是通过测量左心室质量指数评价中国婴儿期发病庞贝病患者中52周阿糖苷酶α治疗延长生存期和改善心肌病的有效性。 次要目的： 观察婴儿期发病庞贝病患者中52周阿糖苷酶α治疗对身体生长、运动和认知发育相比基线期的改善。 观察52周阿糖苷酶α治疗对未使用有创通气或未使用任何通气支持的中国婴儿期发病庞贝病患者生存率的有效性。 评价阿糖苷酶α治疗中国婴儿期发病庞贝病患者的安全性和耐受性。

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

3、入选标准

1	受试者的父母或法定监护人必须在执行任何研究相关程序之前提供书面知情同意书
2	有记录的庞贝病症状发作，发病年龄不超过12月龄（如果在40周之前出生，则为根据妊娠周数校正的年龄）；诊断为庞贝病，通过任何组织来源的GAA酶缺陷和GAA基因突变证实
3	入组时年龄为0-12月龄
4	心肌病（通过超声心动图测量的异常左心室质量指数[LVMIs]，对于年龄不超过12月龄的患儿，异常值定义为≥65 g/m2），由研究中心的心脏病专家确诊

4、排除标准

1	以前曾接受阿糖苷酶(GAA)治疗的患者
2	正在参加另一项试验性治疗临床研究的患者
3	病情，例如： - 存在心力衰竭的临床体征：射血分数< 40% - 呼吸功能不全（在室内空气或使用任何呼吸机时，O2饱和度< 90%，或CO2分压> 55 mmHg [静脉血]或> 40 mmHg [动脉血]）。 - 依赖于有创或非有创呼吸机支持的患者。 - 存在与庞贝病无关的严重先天性异常或临床显著的并发器质性疾病的患者 - 经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者