辽宁本溪ACE-536招募试药员补偿金23808元

1、试验目的
MEDALIST 试验的结果表明，对非亚洲患者人群中的 IPSS-R 极低危、低危或中危 MDS 伴环形铁粒幼红细胞且需要输注 RBC 的受试者，Luspatercept 提供了一种安全有效的输血替代方案。 在包括中国和日本在内的亚洲国家/地区，无 del(5q) 细胞遗传学异常且对 ESA 治疗无应答或 ESA 治疗对其无效的输血依赖型 IPSS-R 低危 MDS 受试者所代表的人群尚无适当的疗法，而且巨大的医疗需求仍未得到满足。因此，亚洲 MDS 衔接性研究旨在支持Luspatercept 在中国和日本的申报。

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

3、入选标准

1	受试者在签署知情同意书 (ICF) 时年满 20 岁
2	根据 WHO 2016 分型，受试者有符合 IPSS-R 分型极低危、低危或中危骨髓增生异常疾病的诊断记录，且： 骨髓红系前体细胞中环形铁粒幼红细胞 ≥15%，或在存在 SF3B1 突变的情况下 ≥5% 但 <15%。 骨髓中原始细胞 <5%。 外周血白细胞 (WBC) 计数 <13,000/μL。
3	既往 ESA 治疗对受试者无效，或受试者对既往 ESA 治疗不耐受或不符合治疗资格要求，即下列定义中的任何一种： 既往 ESA 治疗对受试者无效 - 有对既往含 ESA 给药方案（单药治疗或与 G-CSF 等联合治疗）无应答或不再维持应答的记录；ESA 方案必须为： 重组人促红细胞生成素 (rHu EPO) ≥40,000 IU/周，至少 8 剂或等效药物（适用于日本）；或 ≥10,000 IU，至少每隔一天一次，持续 45 天（适用于中国） 或 阿法达贝泊汀 ≥240 μg 每周一次 (QW)，至少 12 周或等效药物（仅适用于日本）； 对既往 ESA 治疗不耐受 - 有既往含 ESA 的给药方案（单药治疗或与 G-CSF 等联合治疗）开始后任何时间因不耐受或不良事件而停药的记录。 不符合 ESA 治疗资格要求 - 对于既往未接受过 ESA 治疗的受试者，根据内源性血清促红细胞生成素水平 >200 U/L 认为对 ESA 的应答几率较低。

4、排除标准

1	受试者曾接受既往疾病修饰药物治疗基础 MDS 疾病
2	受试者曾接受过 Luspatercept (ACE-536) 或 Sotatercept (ACE-011) 治疗。
3	受试者患有与 del(5q) 细胞遗传异常相关的 MDS。
4	受试者患有继发性 MDS，即 MDS 由化学损伤造成或针对其他疾病的化疗和/或放疗所致。
5	受试者已知患有具有临床意义的铁、维生素 B12 或叶酸缺乏所致的贫血，自身免疫性或遗传性溶血性贫血，或胃肠出血。 a.通过血清铁蛋白 ≤15 μg/L 以及有临床指征时的其他检测（如，计算的转铁蛋白饱和度 [铁/总铁结合力 ≤20%] 或骨髓穿刺铁染色）确定的铁缺乏症。
6	受试者既往接受过异体或自体干细胞移植。
7	受试者已知有 AML 诊断史。
8	在入组前 5 周内受试者曾使用下列任何治疗： a.抗癌细胞毒性化疗药物或治疗。 b.皮质类固醇，受试者在入组前针对 MDS 以外的其他疾病以稳定剂量或 减量使用 ≥1 周的情况除外。 c.铁螯合剂，受试者在入组前以稳定剂量或减量使用至少 8 周的情况除外。 d.其他 RBC 造血生长因子（如，白介素-3）。 e.试验用药物或装置，或经批准的用于试验性使用的疗法。如果先前试验用药品的半衰期已知，则排除入组前 5 倍半衰期内或 5 周内（以较长者为准）用药的情况。
9	受试者有除 MDS 外的其他恶性肿瘤既往病史，除非受试者已 ≥5 年无疾病（包括针对既往恶性肿瘤完成任何活性或辅助治疗）。不过，允许有下列病史/并发病症的受试者入组： a.皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌。 b.子宫颈原位癌。 c.乳腺原位癌。 d.前列腺癌的偶发性组织学改变（经肿瘤、淋巴结、转移 [TNM] 临床分期系统判定的 T1a 或 T1b）
10	受试者在入组前 8 周内接受过大手术。受试者入组前必须从既往手术中完全恢复